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世界上最昂贵的药品 一针1500万元人民币 奥地利首例使用 挽救基因缺失罕见病例患儿生命

小阿纳斯塔西娅接受基因治疗后情况良好。

据奥地利公共电视台ORF报道,萨尔茨堡州一位婴儿成为奥地利首例接受这一世界上最昂贵基因疗法的患者。

小阿纳斯塔西娅(Anastasia)患有脊髓性肌肉萎缩症-一种罕见的致命疾病,决定肌肉功能的基因缺失或有缺陷,而最新上市的药品可以取代基因恢复其功能。

这种药品极其昂贵-190万欧元,约合1500万人民币。整个输液过程一个小时,小阿纳斯塔西娅半数时间都在睡觉。

萨尔茨堡大学医院的儿童神经病学家劳舍尔(Christian Rauscher)强调,这是此类疾病患儿治疗的重大飞跃。

在800多万人口的奥地利,每年大约会有10位婴儿患此疾病。新的基因疗法今年5月刚获批准。

“在基因治疗药物上市之前,这些孩子中的大多数都会夭折,”劳舍尔说。

报道说,190万欧元药物的款项已经到帐萨尔茨堡州立医院。

“我们万分感激,因为我们自己永远不会有这么多钱。 现在我们是世界上最幸福的父母,”女婴的妈妈武克曼诺维奇(Danijela Vukmanovic)说。

据劳舍尔医生说,治疗只需一针,未来几周即可观察到小阿纳斯塔西娅最初的症状改进。

(今日中欧编译/2020-06-19)

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